阿尔兹海默症，临床表现为记忆障碍、失语、失用、失认、视空间能力损害、抽象思维和计算能力损害、人格和行为改变等。由于发病机制尚不明确，阿尔兹海默症治疗多年来一直存在临床治疗难点。

“现有临床治疗主要有两大类药物，一是胆碱酯酶抑制剂，如多奈哌齐、重酒石酸卡巴拉汀，另一类为NMDA受体协调剂，如盐酸美金刚，但这三种药物仍然不能阻断或逆转病情，只能起到缓解的症状。

17年来，阿尔兹海默症未有新药获批上市。

11月2日，国家药品监督管理局有条件批准治疗阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（代号：GV-971）上市，商品名：九期一，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

GV-971（甘露特钠胶囊）是由中国科学院上海药物研究所、中国海洋大学与上海绿谷制药坚持22年，接力研发成功的原创新药，是中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药。

甘露特钠胶囊是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物。其作用机理为通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。

一项为期36周的III期临床研究结果表明，GV-971可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p < 0.0001），是非常满意的疗效。

本次甘露特钠填补阿尔兹海默症17年无新药上市空白。

何为有条件批准？

GV-971的获批是“有条件批准”，同时，国家药监局要求“上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。”

11月3日下午，中科院、上海市政府召开GV-971新闻发布会，主要发明人耿美玉针对“提前上市”和“有条件批准”做出回答。

 “有条件审批是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已全部完成。常规来讲，一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书，但是国家药监局考虑到AD（即阿尔兹海默病）患者需求量非常大，并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果，表明这个药物与致癌性没有任何相关性，所以允许我们先上市，同时3个月内把资料补交上去。”

 新药研究是一个长期过程，需要在更多患者当中得到验证，现在基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求，做新药上市后再评价及真实世界的研究，现在绿谷正在积极推进国际三期多中心的研究，目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。

据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球约有4800万患者，每3秒钟还将增加一个新病例。而中国阿尔茨海默病患者约1000万人。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。

阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治愈难度大。本品的上市将为患者提供新的用药选择。